Ventisette anni in Fondazione Telethon – di cui sedici alla guida come direttrice generale –, Grande Ufficiale dell'Ordine al Merito della Repubblica Italiana, Ambrogino d'oro nel 2023, premio speciale Laurentum nel 2025: il curriculum di Francesca Pasinelli si legge come una mappa del sistema scientifico italiano degli ultimi tre decenni.
Bresciana di origine e milanese d'adozione, ha contribuito a trasformare Telethon in uno dei principali modelli internazionali di ricerca sulle malattie genetiche rare, accompagnando la Fondazione nella sua trasformazione da ente finanziatore a prima charity al mondo direttamente responsabile della produzione e distribuzione di una terapia genica. Un percorso in cui competenze scientifiche e visione manageriale si sono sempre intrecciate con un obiettivo rimasto invariato nel tempo: dare struttura, risorse e continuità alla ricerca d'eccellenza sulle malattie genetiche rare.
Il viaggio professionale
Il viaggio professionale di Pasinelli comincia però molto prima di Telethon, e passa da una scelta che negli anni Ottanta segnava traiettorie professionali profondamente diverse: università o industria. «Il primo tema è stato la grande scelta tra un lavoro in università o in azienda. A Parma mi ero laureata con una tesi sperimentale in farmacologia; quindi, il mio primo colloquio è stato all'Istituto di Farmacologia di Brescia. Contemporaneamente, però, mi era stata segnalata la pubblicazione di un bando per delle borse di studio presso i laboratori della Glaxo a Verona. Ho partecipato, ho ottenuto la posizione e mi sono trasferita, entrando così nell'industria farmaceutica».
Dopo Verona arriva Milano, con un nuovo passaggio professionale e personale. «Con mio marito abbiamo pensato di trasferirci a Milano e qui sono passata dal laboratorio a un lavoro, sì, sempre nella ricerca, ma di tipo clinico – una fase successiva dello sviluppo del farmaco – per SmithKline & French. È stata una grande fortuna lavorare in aziende multinazionali anglosassoni, che considero ancora oggi una straordinaria palestra di management e governance dei processi aziendali. Erano realtà all’epoca già molto avanzate anche rispetto ai ruoli di genere. In Glaxo a ventiquattro anni avevo già fatto corsi di leadership, public speaking, project management, lavoro di gruppo. Molta preparazione tecnica, certo, ma anche tantissima formazione sul soft management. Negli anni della giovinezza è stata una scuola molto importante. Ho avuto dei veri maestri: alcuni miei capi li ho vissuti proprio così, persone da cui ho imparato moltissimo».
Una stagione, quella nell'industria, che le permette di conoscere dall'interno l'intera filiera dello sviluppo farmaceutico, dal laboratorio alla messa in commercio. Ed è proprio lì che comincia a prendere forma la consapevolezza di ciò che quel modello lascia inevitabilmente fuori. «Dopo un'esperienza in una terza azienda che non mi è piaciuta molto perché aveva un sistema valoriale che non mi corrispondeva, ho capito che avevo bisogno non solo di amare il lavoro per quello che mi offriva professionalmente, ma che questo rispondesse anche a una domanda di senso ulteriore».
L’incontro con Telethon
L'incontro con Telethon arriva proprio in quel momento. Costituita nel 1990, la Fondazione era nata con un obiettivo preciso: finanziare progetti di ricerca scientifica lungimiranti sulle malattie neuromuscolari e genetiche rare. A crearla e presiederla fino alla morte, Susanna Agnelli (dopo di lei la guida passerà a Luca Cordero di Montezemolo), sorella dell’Avvocato e una delle figure pubbliche più autorevoli del secondo Novecento italiano. Agnelli aveva capito prima di molti altri che le malattie rare – rare per definizione, ma non nella somma: solo in Italia sono oltre tre milioni le persone colpite – avevano bisogno di un soggetto che si facesse carico di quello che il mercato relegava ai margini.
«Nel 1997 ho deciso di licenziarmi e accettare una consulenza esplorativa. Non sapevo bene cosa avrei fatto, ma avevo voglia di lavorare lì». Il passaggio, racconta Pasinelli, fu quasi uno shock culturale.
«Venivo da multinazionali estremamente strutturate, probabilmente il meglio che il mercato offrisse in quegli anni. Mi sono ritrovata invece in una piccola charity di dimensione quasi artigianale, molto destrutturata. Però proprio per questo estremamente interessante». Fin da subito, Susanna Agnelli accetta di buon grado una proposta destinata a cambiare profondamente l’identità della Fondazione e, più avanti, la storia stessa della terapia genica.
Il punto di svolta
«Le proposi di andare in giro per il mondo a vedere cosa facevano le grandi organizzazioni non profit che finanziavano la ricerca per provare a copiarle». Un approccio che Pasinelli porta direttamente dall’esperienza industriale. «L’industria mi aveva insegnato il benchmarking: cercare i modelli migliori, studiarne i fattori abilitanti e provare ad applicarli, magari perfezionandoli». Cominciano così mesi trascorsi tra Stati Uniti e Gran Bretagna, a osservare da vicino le organizzazioni anglosassoni che già finanziavano ricerca biomedica con modelli avanzati di valutazione scientifica. Da quell'esperienza nasce la prima grande trasformazione di Telethon: costruire un sistema competitivo e meritocratico per l'assegnazione dei fondi. «Dal momento che eroghiamo risorse donate dalle persone, volevo trovare un modello che premiasse davvero il merito, minimizzando il rischio di conflitti di interesse, favoritismi o logiche opache».
Il metodo anglosassone
Il riferimento diventa il sistema utilizzato dal governo statunitense per l’assegnazione dei fondi pubblici alla ricerca biomedica: valutazioni indipendenti, revisori internazionali, procedure costruite attorno alla consapevolezza che l’errore umano non possa essere eliminato, ma soltanto ridotto.
«Il metodo anglosassone, che anche per le charity è sicuramente il più evoluto, parte da un presupposto molto empirico: l’errore è inevitabile, quindi bisogna creare procedure che ne minimizzino il rischio». È questa la prima fase del lavoro di Pasinelli in Telethon: trasformare la fondazione in un modello di eccellenza nella selezione e nel finanziamento della ricerca. «Le aziende, comprensibilmente e quindi anche legittimamente, si occupano di malattie che rappresentano mercati interessanti. Sviluppare farmaci costa moltissimo e richiede un ritorno economico. Ma dietro le malattie rare ci sono sempre persone che vivono un dramma e queste malattie sono neglette per il solo fatto di essere rare. Sentivo questa lacuna. Già in SmithKline & French avevo proposto di convertire l’attività della fondazione aziendale con programmi dedicati alle malattie rare, ma all’azienda questa cosa non era interessata. In Telethon, invece, quella possibilità esisteva davvero»
La seconda trasformazione
Il 2010 è un anno da ricordare. La seconda grande trasformazione della Fondazione è sancita dallo storico accordo con la multinazionale farmaceutica Gsk per lo sviluppo delle prime terapie geniche nate dalla ricerca finanziata da Telethon. Dopo aver costruito un modello considerato un benchmark internazionale nella selezione e nel finanziamento della ricerca, l’obiettivo della Fondazione diventa un altro: accompagnare i pazienti fino alla terapia farmacologica.
«Telethon è un soggetto che nasce dall’investitura di una comunità di pazienti, i quali hanno avuto il coraggio, la generosità e la lungimiranza di investire in una ricerca scientifica che non ricade necessariamente sui pazienti di oggi. Quando hanno cominciato a intravedersi delle prime strategie terapeutiche, abbiamo provato a rispondere a questo mandato, trasformando questi risultati in un prodotto terapeutico fruibile al paziente. Ma questa è una cosa molto complessa che richiede la messa in campo di competenze molto diverse. Richiede conoscenze di ricerca e sviluppo industriale, skills e vocazioni diverse. Andammo quindi a bussare alla porta di un’azienda che, casualmente, era nata proprio dalla fusione delle prime due aziende in cui avevo lavorato: Glaxo e SmithKline, ora Gsk. Dicemmo loro: noi ci siamo assunti tutto il rischio della ricerca e dello sviluppo iniziale; voi vi prendereste carico dell’ultima parte, quella regolatoria e produttiva?». La risposta è un sì.
Un accordo che rappresenta una svolta storica non soltanto per Telethon, ma per l’intero mondo della terapia genica. Per garantire che l’industria continui a rispondere alla missione originaria della fondazione, Pasinelli vincola fin da subito gli accordi industriali attraverso licenze, costruite con precisi criteri etici e operativi. «Non volevamo correre il rischio che l’azienda utilizzasse la tecnologia per altri scopi lasciando indietro i nostri pazienti – racconta – la nostra accountability è prima di tutto verso la comunità dei pazienti e poi verso i donatori che ci sostengono.»
I risultati
I risultati arrivano e sono storici. Nel 2016 Strimvelis diventa la prima terapia genica ex vivo al mondo ad essere approvata come farmaco, destinata ai bambini affetti da ADA-SCID, nota anche come «sindrome dei bambini bolla». Nel 2020 arriva invece l'approvazione di Libmeldy, prima terapia genica al mondo per la leucodistrofia metacromatica, una gravissima malattia neurodegenerativa, una condanna senza appello prima del rilascio del farmaco.
La doccia fredda
Poi, la doccia fredda. Dopo alcuni anni, in concomitanza con un cambio di vertice, GSK cambia strategia e abbandona il settore delle malattie rare, cedendo il portafoglio a una società più piccola che, a sua volta, decide successivamente di interrompere alcuni programmi perché economicamente non sostenibili.
«Questa è stata la doccia più fredda di tutte. Sapevamo che quelle terapie funzionavano, conoscevamo bambini la cui vita era stata salvata, ma se si ritira la registrazione del farmaco questo non esiste più e non è più possibile somministrarlo. Ci abbiamo pensato cinque minuti. Abbiamo detto: bene, lo faremo noi». Una scelta che sembrava impossibile anche agli addetti ai lavori, eppure, nel 2023 Telethon assume la piena responsabilità per l’autorizzazione, la produzione e la distribuzione dei farmaci già citati a cui, nel 2025 si aggiunge anche Waskyra per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS).
Non un addio
Nel 2024, Francesca Pasinelli ha lasciato il ruolo di direttrice generale, passando il testimone nelle mani di Ilaria Villa, forte di una consolidata esperienza manageriale in multinazionali farmaceutiche. Una scelta che però non segna un vero distacco: Pasinelli continua infatti a far parte della fondazione come consigliera, mantenendo un ruolo all’interno di quella realtà che ha contribuito a trasformare profondamente.
«Mi sto dedicando ancora alla Fondazione, che è un’attività in cui c’è tutto il mio cuore. Ho avuto il grande privilegio di fare un lavoro che mi ha appassionata profondamente e anche la fortuna, ai tempi di Susanna Agnelli, di incontrare una presidenza che mi ha dato estrema fiducia. Una fiducia che è proseguita anche con Luca Cordero di Montezemolo, che ha appoggiato con molto entusiasmo anche cambi di rotta che sono stati dei salti importanti.».
E forse è proprio questa la linea che attraversa tutto il percorso di Pasinelli: la capacità di tenere insieme rigore manageriale, competenza tecnica e adesione costante alla missione originaria. «Abbiamo sempre saputo quale era la meta, ma non conoscevamo il percorso. Via via che procedevamo, mettevamo pietre. Lo abbiamo costruito passo dopo passo, mentre ci camminavamo sopra, con un pochino di coraggio, questo sì, nello sfidare certi modelli».
