Sclerosi multipla. Rallentare la malattia grazie ad una pillola

La sclerosi multipla è una malattia nella quale è particolarmente pressante l'attesa di innovazioni terapeutiche: le opzioni finora disponibili non si sono dimostrate efficaci rispetto all'obiettivo di trattare in maniera adeguata la progressione della disabilità. Dal 26° Congresso sul trattamento della patologia che si è appena concluso in Svezia sono emerse importanti novità. Ne abbiamo parlato con il neurologo Ruggero Capra, responsabile del Centro Sclerosi multipla degli Spedali Civili di Brescia, centro che ha collaborato con la FDA (ente americano che sovrintende alla sicurezza dei farmaci) per la registrazione del farmaco. «All'ordine del giorno vi è in primo luogo la novità terapeutica rappresentata dalle terapie orali, delle quali è capofila fingolimod, approvato di recente dall'FDA. Altro aspetto d'interesse è rappresentato dal concetto di trattamento individualizzato: oggi disponiamo di farmaci con diversa potenza e diversi profili di sicurezza e possiamo quindi adattare le terapie alle condizioni specifiche di ogni paziente in un determinato momento. Si tratta di un passo in avanti di grande importanza, perché ci permette di impostare il miglior trattamento possibile per il paziente in termini di rapporto rischi e benefici».
Una delle innovazioni che suscita maggiori speranze è appunto la messa a punto della nuova molecola, prima terapia orale della sclerosi multipla, attualmente al vaglio dell'EMEA (Agenzia europea del farmaco), prima terapia orale della sclerosi multipla.
«Si tratta del capostipite di una nuova classe di farmaci che interferiscono con la disfunzione del sistema immunitario responsabile delle manifestazioni della malattia: l'aspetto innovativo di questi farmaci è che la loro azione non comporta la distruzione delle cellule linfocitarie responsabili dell'aggressione contro la mielina, ma che, come è noto, svolgono anche delle funzioni fondamentali nel proteggerci da agenti infettanti e dal rischio di tumore. Quello che accade invece con fingolimod è che i linfociti rimangono confinati nelle loro caserme, i linfonodi, senza viaggiare nel sangue per raggiungere il cervello e il midollo spinale dove provocano la distruzione della mielina». I vantaggi del meccanismo d'azione del nuovo farmaco sono diversi. Da un lato, non colpendo le cellule del sistema immunitario che presidiano il tessuto, non espone il paziente a rischi di manifestazioni di tipo infettivo; dall'altro, ha un effetto reversibile in breve tempo dopo la sospensione del trattamento. Sono vantaggi molto importanti e l'agenzia americana, non ponendo limitazioni particolari al suo impiego, ha pienamente riconosciuto il profilo di efficacia e sicurezza. Uno dei due studi registrativi , il «Transforms», ha messo direttamente a confronto fingolimod con una delle terapie standard, l'interferone beta-1a, somministrato settimanalmente per via intramuscolare, e questo ha permesso di vedere i vantaggi di questo nuovo farmaco rispetto alle terapie finora in uso. Conclude Capra: «È un grande salto di qualità nella terapia: in un paziente che assume questo farmaco si riduce ai minimi termini la quantità di lesioni che continuano a formarsi nel suo sistema nervoso».
Anna Della Moretta