Golden Age Health e Innostellar Biotherapeutics siglano un accordo di collaborazione esclusiva decennale per accelerare lo sviluppo della terapia genica LX-101 contro le distrofie retiniche ereditarie causate da mutazione del gene RPE65 in Cina

Golden Age Health Pte. Ltd. (“ GAH ”) e Innostellar Biotherapeutics Co., Ltd. (“ Innostellar ”) oggi hanno annunciato la sigla di un accordo esclusivo decennale riguardante servizi di promozione che concede a GAH i diritti esclusivi alla commercializzazione e promozione, nell'intera Cina continentale, del candidato di terapia genica “first-in-class” LX-101 sviluppato da Innostellar. Utilizzando la propria piattaforma di lancio incentrata sul paziente completa, che copre la formazione medica e la malattia, l’accesso al mercato e il supporto ai pazienti, GAH mira a rispondere alle esigenze non ancora soddisfatte lungo il percorso del paziente – come la sensibilizzazione ai problemi della malattia, la diagnosi e il trattamento tempestivi, l’accessibilità alla terapia e la sostenibilità economica di quest’ultima. GAH, insieme a Innostellar, agirà con urgenza per offrire questa terapia innovativa ai pazienti affetti da distrofie retiniche ereditarie causate da mutazione del gene RPE65 in Cina, affinché possano “vedere il futuro, chiaramente”.

“La partnership stretta con Innostellar posiziona GAH all’avanguardia nel campo della terapia genica nel settore oftalmologico cinese in rapida espansione”, spiega Francis Wan, amministratore delegato Golden Age Health . “Il nostro approccio integrato mira a offrire innovazioni che salvino la vista ai pazienti in modo rapido e completo”.

Il Dott. Wang Fenghua, fondatore e amministratore delegato Innostellar , aggiunge: “Unendo le forze con GAH, possiamo far sì che LX-101 arrivi rapidamente ai pazienti in tutta la Cina e, soprattutto, a prezzi accessibili per le famiglie, grazie alle efficienze ottenute attraverso lo sviluppo e la produzione locali. Migliorare l’accesso dei pazienti è al centro della nostra mission”.

Informazioni sulle distrofie retiniche ereditarie

Le distrofie retiniche ereditarie (IRD), tra cui la retinite pigmentosa (RP) , sono patologie genetiche che distruggono progressivamente i fotorecettori, causando gravi deficit visivi o cecità, spesso a partire dall’infanzia. La RP colpisce circa 1 persona su 3.000–4.000 in tutto il mondo ed è stata inserita ufficialmente nel Catalogo nazionale delle malattie rare in Cina (primo elenco, 2018), sottolineando l’impegno del paese a migliorare i risultati per i pazienti che ne sono affetti.

Informazioni su LX-101

LX-101 è una terapia genica basata su un virus adeno-associato (AAV) che veicola una copia funzionale del gene RPE65 direttamente alle cellule retiniche, con l’obiettivo di ripristinare il ciclo visivo nei pazienti affetti da IRD causate da mutazioni bialleliche del gene RPE65. Il programma è attualmente nella fase III di sviluppo clinico in Cina , con i primi risultati attesi per il quarto trimestre del 2025 e la presentazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (NMPA) prevista subito dopo. Se approvata, LX-101 offrirebbe ai pazienti idonei un trattamento singolo e duraturo, progettato per arrestare – o potenzialmente invertire – la perdita della vista.

Informazioni su Golden Age Health

Golden Age Health è un’azienda farmaceutica specializzata che si dedica a ridefinire l’accesso dei pazienti ai farmaci in Cina, nella regione Asia-Pacifico e oltre. Con sede a Singapore, GAH riunisce competenze nell’accesso al mercato basate sui dati e notevoli capacità medico-scientifiche e relative all’evidenza del mondo reale (RWE), per offrire terapie ad alto impatto a popolazioni insufficientemente servite.

Informazioni su Innostellar Biotherapeutics

Innostellar Biotherapeutics è un’azienda biotecnologica con sede a Shanghai che sviluppa terapie geniche innovative per malattie oculari, genetiche e croniche. LX-101 – il prodotto di punta del suo portafoglio – è la prima terapia genica di questo tipo a passare alla fase avanzata di sviluppo clinico in Cina.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato contiene dichiarazioni previsionali, comprese aspettative riguardanti lo sviluppo clinico, autorizzazioni regolatorie e lanci commerciali. Queste dichiarazioni comportano rischi e incertezze che potrebbero causare differenze sostanziali rispetto agli esiti effettivi.

Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Vedi la versione originale su businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20250714326077/it/

Referenti per i media e gli investitori

Golden Age Health
https://www.gahbioventures.com/
Media/rapporti con gli investitori: info@gahbioventures.com

Innostellar Biotherapeutics
https://www.innostellarbio.cn/
Media/rapporti con gli investitori: ir@innostellar.cn

La responsabilità editoriale e i contenuti di cui al presente comunicato stampa sono a cura di Business Wire