Dompé somministra le dosi ai primi pazienti in Europa e negli Stati Uniti nello studio di fase 3 sull'isociclosporina per la cheratocongiuntivite atopica

Dompé, un’azienda biofarmaceutica leader con sedi operative in Italia e negli Stati Uniti, oggi ha annunciato l'arruolamento dei primi pazienti in uno studio di fase 3 sulla isociclosporina per il trattamento della cheratocongiuntivite atopica (AKC) . L'isociclosporina è un doppio inibitore del canale cationico del recettore potenziale transitorio (TRP), sottoclasse mucolipina, membro 2 (TRPML2) e calcineurina, regolatori fondamentali della risposta immunitaria e infiammatoria nelle malattie oculari infiammatorie croniche. Lo studio di fase 3 è multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, volto a confrontare l'isociclosporina con un controllo veicolare nel miglioramento dei segni e sintomi oculari dopo sei settimane di trattamento.

“ Questo studio storico sottolinea l'impegno di Dompé nelle scoperte scientifiche dirompenti con un potenziale impatto che cambia la vita dei pazienti, ” ha dichiarato Marcello Allegretti, Direttore scientifico di Dompé. “ Il doppio meccanismo dell'isociclosporina ha il potenziale di ridefinire il trattamento e la qualità della vita per i pazienti che convivono con una AKC scarsamente gestita. Inoltre, lo stesso meccanismo segna un momento importante per Dompé, mentre portiamo avanti un nuovo asset nello sviluppo in fase avanzato per una malattia con notevoli esigenze non soddisfatte. ”

L'AKC è una grave malattia infiammatoria cronica dell'occhio priva di opzioni terapeutiche approvate dall'FDA. L'AKC non gestita o trattata in modo adeguato può determinare cicatrici o assottigliamento della cornea, con conseguente visione offuscata o perdita visiva permanente. ¹ In mancanza di un trattamento approvato dall'FDA, vengono utilizzate terapie come antistaminici locali, corticosteroidi, immunomodulatori e farmaci biologici emergenti. ¹

“Oggi, i pazienti affetti da AKC hanno a disposizione poche opzioni terapeutiche, spesso indicate per un utilizzo a breve termine a causa di gravi effetti collaterali, ”, ha dichiarato Ahmed Enayetallah, Direttore dello sviluppo per Dompé. “ L'incapacità di ottenere il controllo della malattia a lungo termine impatta la qualità della vita giornaliera ed espone i pazienti alla potenziale perdita della vista a causa di complicanze come cicatrici e ulcerazioni. L'isociclosporina è progettata per spezzare questo ciclo mirando a due percorsi chiave della malattia per un controllo a lungo termine più completo”.

In precedenza, in uno studio pivotale di fase 2 (ISAAK, EU_CT#: 2023-508907-19-00), l'isociclosporina aveva fornito miglioramenti statisticamente significativi nelle misurazioni dei segni e sintomi associati all'AKC dopo quattro settimane di trattamento rispetto al controllo veicolare. Nello studio, non si erano verificate interruzioni a causa di eventi avversi associati all'isociclosporina né differenze nei punteggi di comfort post-utilizzo rispetto al controllo veicolare. Una pubblicazione che esamina nei dettagli i risultati di questo studio è attualmente in fase di sviluppo.

Informazioni su Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. è un’azienda biofarmaceutica internazionale a proprietà privata la cui mission consiste nel portare ai pazienti l’intero potenziale del fattore di crescita nervoso (FCN). Prima azienda ad averne sbloccato il potenziale terapeutico, Dompé ha sviluppato il primo trattamento a base dell’FCN approvato dalla FDA. Oggi la sua pipeline clinica ne rispecchia l’impegno a ridefinire i trattamenti per patologie oftalmiche, neurologiche e legate al dolore. Forte di 130 anni di indipendenza, Dompé affronta la sfida di trasformare la scienza e sé stessa offrendo terapie all’avanguardia e in grado di modificare il decorso della malattia, basate sull’FCN e altre molecole rivoluzionarie, per migliorare la vista, sostenere il recupero neurologico e gestire efficacemente il dolore. Attualmente Dompé impiega oltre 950 persone in tutto il mondo e ha la sede commerciale negli Stati Uniti, nell’area della Baia di San Francisco.

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Informazioni sull'isociclosporina
L'isociclosporina è un nuovo inibitore doppio del TRPML2, un mediatore chiave dell'attivazione delle cellule immunitarie, e della calcineurina, che regola le risposte immunitarie mediate dai linfociti T. Entrambi i percorsi hanno ruoli chiave nella risposta immunitaria e infiammatoria nelle malattie oculari. Il trattamento a lungo termine con isociclosporina nell'AKC è ideato per controllare la reazione infiammatoria, riducendo i sintomi e le complicanze ed evitando l'uso topico di steroidi, che porta con sé il rischio di effetti collaterali tossici come glaucoma e cataratte. Inoltre, l'isociclosporina è progettata per una migliore solubilità oculare, per aumentare la biodisponibilità, la distribuzione e la tollerabilità.

Informazioni sulla cheratocongiuntivite atopica
Tipicamente, l'AKC è causata da una reazione infiammatoria, cronica, eccessivamente reattiva negli occhi. Spesso insorge in associazione con disturbi come eczema o asma (atopia). Nelle persone affette da AKC, il sistema immunitario dell'organismo sviluppa una ipersensibilità verso allergeni comuni, come polvere o polline, che porta a infiammazione e irritazione cronica dell'occhio. I sintomi classici dell'AKC comprendono forte prurito, arrossamento e fastidio oculare. L'AKC può anche rendere gli occhi più vulnerabili a infezioni e dolore o fastidio cronico. I sintomi persistenti e debilitanti dell'AKC possono interferire notevolmente con le attività giornaliere e risultare in disagio emotivo, riducendo la qualità della vita in generale. Il rischio di perdita della vista e di infezioni rendono la diagnosi e il trattamento essenziali. A causa della scarsa consapevolezza, l'AKC viene spesso erroneamente diagnosticata come altre forme di patologie allergiche dell'occhio o come malattie meno gravi che interessano la superficie oculare, portando a un trattamento ritardato o inadeguato.

Bibliografia:

1. Chen JJ, Applebaum DS, Sun GS, Pflugfelder SC. Atopic keratoconjunctivitis: A review. J Am Acad Dermatol . 2014 Mar;70(3):569-575. doi:10.1016/j.jaad.2013.10.036

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