AQNEURSA® (levacetilleucina) raccomandato dal CHMP per l'approvazione UE nel trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C

IntraBio Inc., azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo di terapie per malattie neurologiche rare, oggi ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere positivo e raccomanda l'approvazione di AQNEURSA ^® (levacetilleucina) nel trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC).

"Questo parere positivo del CHMP rappresenta un'ulteriore pietra miliare nel percorso di espansione dell'accesso ad AQNEURSA per la comunità globale dei pazienti NPC", è il commento del Dr. Marc Patterson, direttore sanitario di IntraBio. "È una raccomandazione che riflette la solidità dei nostri dati clinici e il potenziale di AQNEURSA come terapia fondamentale per i pazienti NPC grazie ai benefici significativi che genera per i pazienti. Siamo orgogliosi di collaborare con la comunità dei pazienti NPC per offrire questa opzione terapeutica, attesa da lungo tempo, a un numero ancora maggiore di famiglie".

La NPC è una patologia lisosomiale ereditaria caratterizzata da un progressivo deterioramento neurologico che porta alla perdita della funzione motoria, a difficoltà di linguaggio e di deglutizione e al declino cognitivo. ³ La NPC colpisce sia i bambini, sia gli adulti, e influisce significativamente sulla qualità della vita e sulle attività quotidiane. ^3,4

"Per le famiglie affette da NPC, come la mia, questo parere positivo è una speranza attesa a lungo per un trattamento effettivamente in grado di portare a miglioramenti", ha dichiarato Carmelo Fernández, presidente della Fundación Niemann-Pick de España. "Abbiamo aspettato per anni una terapia che potesse fare una differenza significativa nella vita delle persone NPC, e l'annuncio di oggi ci avvicina a questo traguardo".

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati dello studio clinico pivot di fase III randomizzato, controllato con placebo di IntraBio (IB1001-301; NCT05163288), per la valutazione dell'impatto di AQNEURSA sulla funzionalità e sui sintomi neurologici in pazienti pediatrici e adulti (n=60) con diagnosi confermata di NPC. AQNEURSA ha migliorato significativamente i sintomi neurologici e le capacità funzionali in tutti gli endpoint primari e secondari entro 12 settimane di trattamento rispetto al placebo, ed è stato ben tollerato per tutto il corso del programma di sviluppo. ¹ Il parere del CHMP è stato ulteriormente supportato dai dati della fase di estensione a lungo termine che hanno dimostrato gli effetti neuroprotettivi e modificatori della malattia dell trattamento con AQNEURSA, che ha contribuito a invertire la progressione della malattia nel tempo. ² I risultati particolareggiati dello studio IB1001-301 sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine nel mese di febbraio del 2024. ¹

Informazioni su AQNEURSA

AQNEURSA è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti il 24 settembre 2024 nel trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) nei pazienti adulti e pediatrici di peso ≥15 kg. ⁵

A seguito dell'approvazione negli Stati Uniti, AQNEURSA ha registrato una rapida adozione come terapia di prima linea per l'NPC, con una domanda sempre maggiore.

IntraBio sta rispettando la tempistica per procedere con ulteriori richieste normative a livello mondiale per AQNEURSA nel 2025 e negli anni successivi.

Il reclutamento per lo studio pivot di fase III di IntraBio sulla N-acetil-L-leucina (levacetilleucina) nell'atassia-teleangectasia è stato completato in meno di due mesi e ha superato di oltre il 167% il numero previsto. La pubblicazione dei dati è prevista per il primo trimestre del 2026.

INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA PER GLI STATI UNITI

Tossicità embrio-fetale

• Sulla base dei risultati degli studi sulla riproduzione animale, AQNEURSA può causare danni embrio-fetali se somministrato durante la gravidanza. La decisione di continuare o interrompere il trattamento con AQNEURSA durante la gravidanza deve considerare la necessità della somministrazione di AQNEURSA nella paziente, i potenziali rischi per il feto correlati al farmaco e i potenziali esiti avversi di una patologia materna non trattata.

Gravidanza e allattamento

• Per le donne in età fertile, verificare che la paziente non sia incinta prima di iniziare il trattamento con AQNEURSA. Consigliare alle donne in età fertile di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con AQNEURSA e per 7 giorni dopo l'ultima dose in caso di interruzione del trattamento con AQNEURSA.
• Non sono disponibili dati sulla presenza di levacetilleucina o dei suoi metaboliti nel latte umano o animale, sugli effetti sul neonato allattato al seno o sugli effetti nesulla produzione di latte. Valutare i benefici dell'allattamento al seno per lo sviluppo e la salute insieme alla necessità clinica della madre di assumere AQNEURSA e ai potenziali effetti avversi sul neonato allattato al seno derivanti dalla levacetilleucina o dalla condizione materna di base.

Reazioni avverse

• Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥5% e superiore al placebo) sono dolore addominale, disfagia, infezioni delle vie respiratorie superiori e vomito.

Interazioni farmacologiche

• Evitare l'uso di AQNEURSA in concomitanza con N-acetil-DL-leucina o N-acetil-D-leucina. L'enantiomero D, N-acetil-D-leucina può ridurre l'efficacia della levacetilleucina perché compete con quest'ultima nell'assorbimento del trasportatore dei monocarbossilati.
• Monitorare più frequentemente le reazioni avverse correlate al substrato della P-gp se usato in concomitanza con AQNEURSA; AQNEURSA inibisce la P-gp, ma il significato clinico di questo risultato non è stato totalmente caratterizzato.

Per segnalare SOSPETTE REAZIONI AVVERSE contattare IntraBio Inc. al numero 1-833-306-9677 oppure la FDA al numero 1-800-FDA-1088, oppure dalla pagina www.fda.gov/medwatch .

Fare clic su questo link per informazioni complete sulla prescrizione di AQNEURSA: https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf

Informazioni sulla malattia di Niemann-Pick di tipo C

La malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) è una rara patologia da accumulo lisosomiale (1:100.000 nati vivi), prematuramente fatale, autosomica recessiva. ⁶ La malattia si presenta con sintomi sistemici, psichiatrici e neurologici, tra cui l'atassia cerebellare. La NPC è cronica e progressiva, ed è caratterizzata da una rapida degenerazione del cervelletto e dei principali sistemi di organi, con un grave impatto sulla qualità della vita. ^3,4,7

Informazioni su IB1001-301

IB1001-301 (NCT05163288) è uno studio multinazionale, randomizzato, controllato con placebo e crossover per la valutazione di sicurezza ed efficacia di IB1001 (AQNEURSA, levacetilleucina) in pazienti NPC pediatrici e adulti. I pazienti di età pari o superiore a 4 anni sono stati sottoposti a screening presso i siti di effettuazione dello studio in Australia, Europa, Regno Unito e Stati Uniti.

I pazienti sono stati valutati nel corso di un periodo basale e poi assegnati in modo casuale (1:1) alla somministrazione di IB1001 per via orale o di placebo per 12 settimane. Al termine del periodo di trattamento di 12 settimane, i pazienti sono passati all'altro studio per la somministrazione del farmaco in studio alternativo (IB1001 o placebo) per le successive 12 settimane. I pazienti che hanno completato lo studio hanno avuto la possibilità di partecipare a una fase di estensione in aperto, con alcuni pazienti che hanno ricevuto il trattamento per oltre 5 anni.

Informazioni su IntraBio

IntraBio Inc. è un'azienda biofarmaceutica globale che sviluppa e commercializza terapie mirate per malattie neurologiche e del neurosviluppo rare e comuni. Le tecnologie della piattaforma di IntraBio sono il risultato di decenni di ricerca e collaborazione con università e istituzioni in tutto il mondo, e sfruttano l'esperienza dei suoi fondatori scientifici, attivi presso l'Università di Oxford e l'Università di Monaco.

Per ulteriori informazioni su IntraBio visitare il sito web intrabio.com e seguire l'azienda su LinkedIn (@IntraBio-Inc).

Riferimenti

1. Bremova-Ertl T, et al. J Neurol . 2022;269(3):1651-1662

2. Patterson, Marc C., et al. "Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C." Neurology 105.1 (2025): e213589.

3. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50

4. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs & Symptoms. Pubblicato il 12 dicembre 2023. Ultimo accesso: 19 maggio 2024.

5. AQNEURSA. Informazioni sulla prescrizione. IntraBio Inc

6. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States. Mol Genet Metab . 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011

7. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.

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Cass Fields
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