Agios, partner di Avanzanite Bioscience, annuncia un parere positivo del CHMP per l’utilizzo di mitapivat in adulti con talassemia

Avanzanite Bioscience B.V., azienda farmaceutica europea in rapida crescita dedicata alle malattie rare, ha annunciato oggi che il suo partner Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO), un'azienda biofarmaceutica in fase commerciale con sede a Cambridge, Massachusetts, focalizzata sulla fornitura di farmaci innovativi per pazienti affetti da malattie rare, ha informato che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo per la nuova indicazione di mitapivat , un attivatore orale della piruvato chinasi (PK), negli adulti per il trattamento dell'anemia associata a trasfusione-dipendente e alfa- o beta-talassemia non trasfusione-dipendente.

Nel giugno 2025, Avanzanite ha stipulato un accordo esclusivo con Agios per la commercializzazione e la distribuzione della terapia nello Spazio Economico Europeo, nel Regno Unito e in Svizzera.

"Il parere positivo del CHMP per mitapivat rappresenta un passo fondamentale verso la disponibilità di questo trattamento per i pazienti adulti affetti da talassemia, una comunità che ne ha davvero bisogno. – Ha dichiarato il Dr. Mark Bechter, Senior Vice President of Medical Affairs di Avanzanite – Non vediamo l'ora di lavorare con Agios per garantire l'accesso a questa terapia ai pazienti di tutta Europa, in attesa dell'approvazione da parte della Commissione Europea" .

Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati degli studi globali, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo ENERGIZE-T e ENERGIZE di Fase 3 in adulti con alfa- o beta-talassemia trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente , rispettivamente. La Commissione europea esaminerà ora il parere del CHMP e Agios ha indicato che la decisione finale è prevista per l'inizio del 2026.

Informazioni sulla talassemia

La talassemia è una rara malattia ereditaria del sangue che colpisce la produzione di emoglobina, la proteina dei globuli rossi responsabile del trasporto dell'ossigeno in tutto il corpo. La malattia è classificata in due tipi principali: alfa-talassemia e beta-talassemia , a seconda di quale catena globinica dell'emoglobina è interessata. Interrompendo la produzione di emoglobina, la talassemia riduce il numero di globuli rossi circolanti e ne accorcia la durata della vita, il che porta ad anemia, affaticamento e gravi complicazioni.

Alcuni individui con talassemia richiedono trasfusioni regolari (classificate come talassemia trasfusione-dipendenti), mentre altri ne hanno bisogno solo in modo intermittente (classificate come talassemia non trasfusione-dipendente). Tutti i pazienti con talassemia sperimentano un carico di malattia significativo, tra cui comorbilità, riduzione della qualità della vita e riduzione dell'aspettativa di vita .

Informazioni su ENERGIZE e ENERGIZE-T

ENERGIZE ( NCT04770753 ) ed ENERGIZE-T ( NCT04770779 ) sono studi di fase 3 globali, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo che valutano l'efficacia e la sicurezza di mitapivat negli adulti con alfa- o beta-talassemia.

Lo studio ENERGIZE ha randomizzato 194 pazienti non dipendenti dalle trasfusioni 2:1 a ricevere mitapivat 100 mg due volte al giorno o placebo. L'endpoint primario era la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta all'emoglobina, definita come un aumento di ≥1,0 g/dL delle concentrazioni medie di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24 rispetto al basale. Gli endpoint secondari chiave includevano le variazioni rispetto al basale nella valutazione funzionale delle malattie croniche Punteggi di Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) e nella concentrazione media di emoglobina dalla settimana 12 alla settimana 24. Lo studio ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità.

Lo studio ENERGIZE-T ha randomizzato 258 pazienti dipendenti da trasfusioni 2:1 a ricevere mitapivat 100 mg due volte al giorno o placebo. L'endpoint primario era la percentuale di pazienti che ottenevano una risposta di riduzione trasfusionale (TRR), definita come una riduzione del ≥50% dei pazienti trasfusi unità di globuli rossi (RBC) con una riduzione di ≥2 unità di globuli rossi trasfusi in un periodo continuo di 12 settimane fino alla settimana 48. Diverse misure aggiuntive di riduzione delle trasfusioni sono state incluse come endpoint secondari chiave e il raggiungimento dell'indipendenza trasfusionale è stato un endpoint secondario. Lo studio ha anche valutato la sicurezza e la tollerabilità.

Informazioni su Avanzanite Bioscience

Avanzanite sta ridefinendo il lancio di farmaci per le malattie rare in tutta Europa. Fondata nel 2022 e con sede ad Amsterdam, nei Paesi Bassi, l'azienda collabora con innovatori biotecnologici per sbloccare il pieno valore commerciale dei farmaci orfani in tutto il continente. Grazie alla nostra profonda esperienza nell'accesso al mercato, navighiamo nel complesso panorama europeo come maestri scacchisti, assicurandoci che nessun paziente venga lasciato indietro, offrendo al contempo un impatto misurabile e opportunità di crescita per i partner dell'alleanza.

Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.avanzanite.com .

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