Una nuova molecola per curare l'artrite giovanile

BERLINO Il 62% dei bambini con artrite idiopatica sistemica, la forma più severa delle artriti infantili, dopo tre mesi di trattamento con una nuova molecola (un anticorpo monoclonale interamente umano) ha presentato la remissione completa dei sintomi della malattia.

I dati degli studi clinici condotti con canakinumab sono stati presentati ad Eular, il Congresso europeo di reumatologia che si è appena concluso a Berlino.
Il primo studio, di fase 3, si è rivolto ai pazienti con artrite giovanile sistemica idiopatica, una patologia infiammatoria rara, debilitante e potenzialmente letale, ed ha riscontrato, al termine del periodo di controllo con pazienti sottoposti a sostanze placebo, che la patologia si è sostanzialmente «fermata» nel 62% dei casi. Il secondo studio, di fase 2, ha coinvolto i pazienti affetti da sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale ed ha evidenziato una significativa riduzione dei sintomi legati alla rara sindrome febbrile periodica.

Grazie ai risultati ottenuti dallo studio di fase tre, la molecola canakinumab verrà presentata dalla Novartis alle autorità regolatorie il prossimo mese di luglio, affinché possa essere approvata ed utilizzata per la terapia.

«Nella pratica clinica, il nostro obiettivo è di aiutare i bambini affetti da artrite idiopatica sistemica giovanile a condurre una vita normale - ha sottolineato Alberto Martini, professore di Pediatria all'Università di Genova e direttore della Reumatologia pediatrica all'Istituto Gaslini durante la conferenza stampa di presentazione -. È incoraggiante vedere come in questo studio clinico molti pazienti si siano liberati dai sintomi della malattia. È positivo, anche, che un terzo dei pazienti abbia raggiunto, grazie alla somministrazione della nuova molecola, un controllo dei sintomi sufficiente per permettere loro di interrompere completamente la terapia con corticosteroidi».
La definizione di «fase inattiva» della malattia, presentata dai pazienti dopo il trattamento con la molecola, «si riferisce rigorosamente al miglioramento, inteso come l'assenza di sintomi, tra cui l'assenza di artrite attiva, di febbre, di rash reumatoide, nonché la normalizzazione dei marcatori dei valori del sangue comunemente associati all'infiammazione, come la nota Ves (velocità di eritrosedimentazione) e la Crp (proteina C-reattiva). Inoltre, il 33% dei pazienti trattati ha poturo interrompere completamente l'assunzione di corticosteroidi. «Obiettivo della terapia per l'artrite idiopatica sistemica giovanile è sopprimere l'infiammazione sistemica e portare la malattia ad uno stadio di remissione - è stato sottolineato durante la conferenza stampa in sede congressuale -. L'uso di corticosterioid a lungo termine nei bambini è associato a effetti potenzialmente gravi, tra cui la sindrome di Cushing, la soppressione della crescita e l'osteoporosi già in tenera età».

L'artrite idiopatica giovanile è il termine usato per indicare un gruppo di malattie articolari infiammatorie di cui non si conosce la causa, che si manifesta prima dei sedici anni, con una durata superiore alle 6 settimane. La definizione di «artrite idiopatica giovanile» è stata scelta per indicare l'assenza di un meccanismo noto responsabile della malattia e per sottolineare la necessità di escludere altre forme di artrite che si manifestano in associazione a altre malattie (in particolare, l'artrite si associa alle malattie emato-oncologiche, infiammatorie e infettive).
L'incidenza è stimata in una-due persone colpite ogni centomila. I sintomi della malattia vanno da rialzi termici improvvisi giornalieri, a rash cutaneo, a dolore cronico e artrite.
Nei pazienti si può effettuare anche un aumento aumento del volume del fegato e della milza.

I dolori possono interessare poche articolazioni (fino a 4 e in tal caso si parla di artrite idiopatica giovanile pauciarticolare) o molte articolazioni (da 5 in su e allora siamo in presenza della forma poliarticolare).

Dall'inviato
Anna Della Moretta