Il futuro del farmaco tra biotecnologico e biosimilare

I farmaci biotecnologici (biotech) rappresentano una delle novità terapeutiche più rilevanti di questi ultimi anni, sia per il loro impatto sulla terapia di molte patologie, sia perché hanno aperto nuove strade per interventi farmacologici innovativi. Tra i più noti vi sono l’insulina ricombinante, l’ormone della crescita umano, i vari tipi di interferone e l’eritropoietina. La gran parte dei farmaci biotech di prima generazione si sta avvicinando alla data di scadenza della co pertura brevettuale. Ciò rende possibile l’introduzione di farmaci definiti biosimilari che, come i farmaci generici (oggi definiti equivalenti), potranno essere immessi sul mercato una volta che gli originatori non saranno più coperti da brevetto.

I biotech, oltre ad essere una novità terapeutica di rilievo, sono stati anche di forte impatto sulla spesa farmaceutica. Dal momento che è fondamentale controllarla e contenerla, essenziale risulta essere il concetto di «appropriatezza delle cure». Il futuro della sanità in Italia si gioca sul coraggio di bloccare la spesa parassitaria e su una svolta morale in grado di dare senso compiuto all'appropriatezza delle cure, un impegno che si può riassumere in tre parole chiave: efficacia, efficienza ed etica dei comportamenti medici.

Essere consapevoli di una crisi non vuole dire rinunciare, ma impegnare più che mai il patrimonio di esperienze di un Paese; infatti l'Italia è al di sotto dei livelli di investimento di Francia e Germania, ma non è inferiore per qualità di cura: in molti casi viene presa a modello.

Applicando il concetto di appropriatezza nello specifico caso dei biotech ci si chiede quanto valga la pena investire in questo campo a fronte dei problemi economici attuali. Per definizione infatti in sanità il termine appropriatezza è la misura di quanto una scelta sia adeguata rispetto alle esigenze del paziente e del contesto sanitario, fondamentale risulta quindi essere una buona integrazione tra le esigenze per avere un buon equilibrio costo\efficacia.

Intanto, alcuni dati. Per farmaco biotecnologico si intende un farmaco prodotto o ottenuto a partire da un organismo vivente (batteri, cellule); un prodotto più complesso in termini di struttura e di modalità di produzione rispetto a quelli convenzionali.

Per farmaco biosimilare, invece, si fa riferimento ad un farmaco simile ad un biotecnologico già autorizzato e di cui il brevetto è scaduto: per simile di intende identico principio attivo, ma possibili differenze nel processo di produzione.

Nei prossimi quattro anni si assisterà alla scadenza dei brevetti di importanti farmaci biotecnologici, il cui valore di mercato a livello mondiale è stimato in più di 40 miliardi di dollari. Questo significa che saranno presto disponibili i biosimilari, per propria definizione caratterizzati da minore impatto sulla spesa farmaceutica. Da qui il problema: prescrivere un biotecnologico o un biosimilare?

Sarebbe sufficiente prevedere, a livello normativo, la possibilità di prescrivere il farmaco più costoso (biotecnologico) in presenza di specifiche controindicazioni del biosimilare. Così agendo non solo si otterrebbe una trasparente razionalizzazione della spesa nel pieno rispetto dei diritti del paziente, ma anche un significativo risparmio di risorse per il bilancio della sanità delle diverse regioni.

E, sempre a proposito di farmaci che hanno un forte impatto sulla spesa farmaceutica, vorrei fare un cenno all’antivirale di ultima generazione per trattare l’epatite C.

Recentemente si è svolto a Londra il Liver Congress dove sono stati illustrati i primi risultati del Sofosbuvir, antivirale di nuova generazione utilizzato nel trattamento dell’Hcv: completa remissione della patologia nel 96-100% dei casi e effetti collaterali lievi rispetto alla precedente terapia.

L'Italia è al primo posto in Europa per numero di persone positive al virus: un milione e mezzo di pazienti e 100mila nuovi casi l'anno.

Considerando che la cura con l'innovativo Sofosbuvir risulta essere estremamente costosa (si parla di 50 mila euro per trattamento ad personam) il problema della sostenibilità economica nasce spontaneo. Intanto, mentre l’Agenzia italiana del farmaco sta trattando il prezzo con l’azienda farmaceutica, la stessa Aifa ha ammesso al trattamento gratuito «per uso compassionevole» un certo numero di pazienti. Che fare? Contenere la spesa, o privilegiare la cura delle persone?

Francesco Rastrelli

presidente Ordine farmacisti