Tenere il cancro «sotto scacco» con terapie sempre più personalizzate, in grado di agire in modo specifico sul singolo paziente, fermando la progressione delle cellule tumorali e rendendo possibile la convivenza con la malattia per lunghi, o anche lunghissimi, periodi. È questa la prospettiva aperta dai cosiddetti farmaci biologici o a bersaglio molecolare: terapie sulle quali oggi si punta in modo sempre maggiore a livello mondiale e per il cui uso l'Italia sta diventando Paese di riferimento e addirittura di «immigrazione».

Proprio su questa categoria di farmaci innovativi sono puntati i riflettori del congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco), il maggior appuntamento del settore con la partecipazione di circa 30 mila esperti.
A spiegare la portata di questi farmaci di frontiera è Carmelo Pozzo, oncologo dell'Università Cattolica-Policlinico Gemelli di Roma, il cui dipartimento ha collaborato a diversi studi sulle terapie a bersaglio molecolare presentati all'Asco e sta sperimentando nuove molecole di farmaci biologici per varie neoplasie: «Queste molecole - chiarisce - vanno a colpire ed interrompere particolari meccanismi alla base della diffusione delle cellule tumorali ma colpiscono, appunto, solo determinati enzimi coinvolti nella cancerogenesi, senza danneggiare le cellule sane. Non sono prodotti di sintesi chimica ma derivano da anticorpi umanizzati di origine murina: da qui la denominazione di farmaci biologici».

L'aspetto fondamentale, sottolinea, è che «grazie all'esame di particolari marcatori, ovvero sostanze biologiche correlate alla presenza di una neoplasia, possiamo oggi sapere se un particolare farmaco biologico sarà o meno efficace per quel particolare paziente. Questi farmaci hanno dunque dato il via alla frontiera delle terapie personalizzate su misura del paziente».
Notevoli i vantaggi, in vari casi, rispetto alla chemioterapia: «Si evitano effetti tossici, aumenta la sopravvivenza e si riduce la massa tumorale, con una stabilizzazione della malattia».

Queste molecole, precisa l'esperto, «pur non essendo comunque in grado di guarire il paziente, riescono però a tenere il tumore sotto controllo, cronicizzandolo».
Ad oggi, sottolinea l'oncologo, farmaci biologici sono già presenti per vari tipi di tumore, dal polmone al seno, e nel caso del cancro al colon hanno ad esempio portato ad una sopravvivenza media di sette anni contro i due anni di solo un decennio fa. C'è però un problema emergente, ovvero l'elevato costo di queste nuove molecole. Nonostante ciò, però, afferma Pozzo, «in Italia il sistema funziona bene e garantisce l'accesso ai nuovi farmaci di frontiera: i pazienti con indicazioni adatte, infatti, vengono iscritti in un apposito registro della Agenzia italiana del farmaco, che autorizza la richiesta del medicinale. Se però esso non ha effetto sul paziente che lo ha richiesto, spiega l'esperto, la pratica viene chiusa e l'azienda farmaceutica produttrice del farmaco in questione ne rimborsa il costo al servizio sanitario nazionale, secondo un sistema di «payment by result».
Per l'utilizzo dei farmaci a bersaglio molecolare, dunque, rileva l'oncologo, «l'Italia sta diventando sempre più anche un Paese di immigrazione sanitaria: curiamo infatti tantissimi cittadini europei provenienti da Paesi, come ad esempio quelli dell'Est - conclude l'esperto - dove i farmaci biologici sono ancora pressochè introvabili».
Con il termine «farmaci biologici» si indicano farmaci estremamente selettivi perché puntano a colpire una singola struttura (recettore, proteina, sequenza di DNA) in modo preciso, riducendo così gli effetti collaterali e aumentando l'efficacia della terapia. Sono il risultato dei progressi fatti nel campo delle biotecnologie. Sono disponibili per ora farmaci biologici contro l'artrite reumatoide, la psoriasi, le malattie infiammatorie croniche dell'intestino e alcuni tipi di tumore. Sono in corso moltii studi per aumentare il loro impiego in campo oncologico, dove rappresentano una vera e propria promessa.